Τα μονοκλωνικά αντισώματα κατά της πρωτεΐνης PCSK9 είναι η πιθανότητα πολλών ασθενών με οικογενειακή υπερχοληστερολαιμία (FH) να ζήσουν χωρίς έντονη LDL-αφαίρεση, δηλ. Μηχανική απομάκρυνση της LDL χοληστερόλης από το πλάσμα. Το PCSK9 χορηγείται ως απλή, υποδόρια ένεση σε ασθενείς των οποίων το «κακό» επίπεδο χοληστερόλης υπερβαίνει τα 160 mg / dl παρά τη θεραπεία. Ωστόσο, η θετική απόφαση επιστροφής του Υπουργείου Υγείας κάλυψε μόνο έναν από τους αναστολείς που ήταν εγγεγραμμένοι στην Πολωνία. Σήμερα, οι ειδικοί υποδεικνύουν την ανάγκη αναδιοργάνωσης του προγράμματος - επέκταση της αποζημίωσης σε νέες ομάδες ασθενών για τους οποίους η σύγχρονη θεραπεία είναι μια ευκαιρία να μειωθεί ο κίνδυνος σοβαρών καρδιαγγειακών συμβάντων, καθώς και να συμπεριληφθεί το δεύτερο αντίσωμα, το οποίο θα επιτρέψει μια πολύ καλύτερη προσαρμογή της θεραπείας.
Με βάση τα επιδημιολογικά δεδομένα, εκτιμάται ότι η τρέχουσα ένδειξη αποζημίωσης για το alirocumab - ένας από τους αναστολείς του PCSK9, μπορεί να καλύπτει συνολικά έως 3.000. ασθενείς. Οι ειδικοί της συνεδρίας "Οικογενειακή υπερχοληστερολαιμία - είναι η βέλτιστη τρέχουσα απόδοση;" κατά τη διάρκεια της 23ης έκδοσης του εργαστηρίου επεμβατικής καρδιολογίας στη Βαρσοβία, συμφώνησαν ότι ένα τροποποιημένο πρόγραμμα ναρκωτικών, το οποίο θα λαμβάνει υπόψη τόσο τα ναρκωτικά όσο και τον ευρύτερο πληθυσμό, θα μπορούσε να αποφέρει ορισμένα οφέλη: αύξηση του πολύ χαμηλού ποσοστού διάγνωσης ασθενειών στην Πολωνία, εφαρμογή βελτιστοποίησης της θεραπείας μείωσης των λιπιδίων με τη χρήση στατινών με εζετιμίμπη πριν ξεκινήσουν Το PCSK9 και η ικανότητα ελέγχου της νόσου σε αυτούς που, παρά τη θεραπεία που χρησιμοποιήθηκε, δεν επιτυγχάνουν τον θεραπευτικό στόχο σήμερα. Όπως τονίστηκε από τον Andrzej Śliwczyński, αναπληρωτή διευθυντή του Τμήματος Υπηρεσιών Υγείας του Εθνικού Ταμείου Υγείας, ένα τέτοιο σχήμα του προγράμματος θα αποτελούσε επίσης μια απάντηση στο πρόβλημα της χαμηλής συμμόρφωσης, δηλαδή του λόγου της συνεργασίας ασθενούς-γιατρού. Ο ασθενής θα παρακολουθείται για συμμόρφωση με τις θεραπευτικές συστάσεις.
Ως καθηγητής δρ. hab ιατρ. Maciej Banach, πρόεδρος της Πολωνικής Εταιρείας Λιπιδιολογίας και διευθυντής του Ινστιτούτου του Πολωνικού Κέντρου Υγείας της Μητέρας στο Łódź, κατά τη διάρκεια των δύο ετών λειτουργίας του προγράμματος, θα είναι δυνατό να συμπεριληφθεί το 10-20% των ασθενών στη θεραπεία. υποτιθέμενος πληθυσμός. Για να αυξηθεί η αποτελεσματικότητα, το επόμενο βήμα θα πρέπει να είναι η μείωση του ορίου χοληστερόλης 160 mg / dl LDL, το οποίο είναι σήμερα το κριτήριο για την έναρξη της θεραπείας. Σύμφωνα με τους ειδικούς, αυτή η τιμή είναι ακόμη πολύ υψηλή.
- Έχουμε πολύ συγκεκριμένα δεδομένα που δείχνουν ότι οι ασθενείς με τιμές χοληστερόλης FH και LDL έως 160 mg / dL εξακολουθούν να είναι άτομα με πολύ υψηλό καρδιαγγειακό κίνδυνο, για τους οποίους - δεδομένης της αναποτελεσματικότητας της διαθέσιμης θεραπείας - δεν έχουμε τίποτα να προτείνουμε. 99 τοις εκατό από αυτούς έχουν υποκλινική ή γνωστή καρδιαγγειακή νόσο. Εάν, παρά τη θεραπεία, το επίπεδο χοληστερόλης LDL φτάσει τα 100 mg / dl, δεν έχουμε καμία αμφιβολία ότι η αθηροσκλήρωση συνεχίζει να αυξάνεται και οι ασθενείς εξακολουθούν να εκτίθενται σε καρδιαγγειακά επεισόδια - εξηγεί ο καθηγητής. Μπανάχ.
Το τρέχον πρόγραμμα φαρμάκων, το οποίο απαιτεί την προσθήκη ενός δεύτερου αναστολέα PCSK9, καλύπτει τις ανάγκες ασθενών με οικογενειακή υπερχοληστερολαιμία, ενώ ασθενείς με υπερχοληστερολαιμία μετά από καρδιακές προσβολές ή εγκεφαλικά επεισόδια, οι οποίοι σήμερα, παρά τη θεραπεία, συχνά αποτυγχάνουν να επιτύχουν τους θεραπευτικούς τους στόχους, σίγουρα θα ωφεληθούν επίσης.
Με τη θέση του καθηγητή Οι εκπρόσωποι της Banach συμφωνούν επίσης. Σύμφωνα με τον Μάρεκ Κουστόζ από τον Συνασπισμό «Καρδιά για Καρδιολογία», η επέκταση της αποζημίωσης σε νέες ομάδες ασθενών είναι μια ευκαιρία για αυτούς να λάβουν αποτελεσματική θεραπεία πριν από την εξέλιξη της νόσου και την πιθανή ρήξη της αθηροσκληρωτικής πλάκας με αποτέλεσμα καρδιακή προσβολή ή εγκεφαλικό επεισόδιο.
Καθηγητής Δρ hab. ο ιατρ. Adam Witkowski, διευθυντής εργαστηρίου και εκλεγμένος πρόεδρος της Πολωνικής Καρδιακής Εταιρείας, επισημαίνει επίσης την ανάγκη αλλαγής του τρόπου με τον οποίο οι άνθρωποι σκέφτονται να ξοδεύουν χρήματα σε σύγχρονες φαρμακευτικές θεραπείες ή καινοτόμες θεραπείες. Ο εμπειρογνώμονας τονίζει ότι η έλλειψη προετοιμασίας μιας μακροπρόθεσμης ανάλυσης αποτρέπει αποτελεσματικά τη σωστή εκτίμηση της αποτελεσματικότητας ενός δεδομένου προϊόντος ή τεχνολογίας, η οποία - αν και αρχικά δαπανηρή - μετά από λίγα χρόνια μπορεί να αποφέρει εξοικονόμηση τόσο στο άμεσο όσο και στο έμμεσο κόστος, βελτιώνοντας το προσδόκιμο ζωής και την ποιότητα του ασθενούς.
- Κάνουμε πολύ μικρή ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας και εξετάζουμε μόνο το κόστος μιας δεδομένης θεραπείας στην αρχή. Αυτή είναι η πτέρνα του Αχιλλέα του πολωνικού συστήματος. Δίνουμε προσοχή στο ποσό που πρέπει να ξοδέψουμε τώρα, αλλά δεν εξετάζουμε τις επιπτώσεις που θα φέρει αυτή η θεραπεία στο μέλλον - λέει ο καθηγητής. Witkowski. - Ο ρόλος του Οργανισμού Ιατρικής Έρευνας θα πρέπει να είναι η δημιουργία μητρώου σε περιορισμένο αριθμό κέντρων και η μέτρηση της αποτελεσματικότητας στις πολωνικές συνθήκες. Πρέπει να έχουμε τα δικά μας δεδομένα που δεν έχουμε σήμερα. "
Η κοινή έκκληση ειδικών και κοινοτήτων ασθενών μπορεί σύντομα να φέρει μερικά αποτελέσματα. Μετά από τη θετική σύσταση του Οργανισμού για την Αξιολόγηση της Τεχνολογίας της Υγείας και το Σύστημα Τιμολογίων, το Υπουργείο Υγείας άρχισε να εργάζεται για τη συμπερίληψη ενός δεύτερου, προηγουμένως μη χρηματοδοτούμενου μονοκλωνικού αντισώματος κατά της πρωτεΐνης PCSK9. Η αλλαγή της απόφασης αποζημίωσης είναι μια ευκαιρία όχι μόνο για μια καλύτερη, πιο εξατομικευμένη θεραπεία, αλλά και για μεγαλύτερη ανταγωνιστικότητα.
Η βελτίωση της κατάστασης των ασθενών με οικογενειακή υπερχοληστερολαιμία οφείλεται επιπλέον από το KORDIAN, το «Εθνικό Πρόγραμμα για την Πρόληψη της Αθηροσκλήρωσης και των Καρδιακών Παθήσεων, εκπαιδεύοντας άτομα με αυξημένους παράγοντες καρδιαγγειακού κινδύνου». Η στενή συνεργασία με τις εγκαταστάσεις POZ είναι να βοηθήσει όχι μόνο να εκπαιδεύσει αποτελεσματικά εκείνους στους οποίους οι ασθένειες δεν έχουν ακόμη αναπτυχθεί, αλλά και να εντοπίσει μια ομάδα ασθενών με FH. Σήμερα, μόνο το 1,5% έλαβε τη σωστή διάγνωση. από αυτούς.
- Οι ασθενείς που έχουν διαγνωστεί με οικογενειακή υπερχοληστερολαιμία είναι συχνά νέοι και αδύνατοι. Με την πρώτη ματιά, δεν φαίνεται να είναι σοβαρά άρρωστοι ή κινδυνεύουν να γίνουν σοβαρά άρρωστοι. Είναι πολύ διαφορετικοί από τους «παραδοσιακούς» ασθενείς με έμφραγμα του μυοκαρδίου, οι οποίοι συνήθως είναι στα εβδομήντα τους, συχνά παχύσαρκοι και καπνιστές. Εν τω μεταξύ, είναι είκοσι ή τριάντα ετών με πολύ σοβαρή αθηροσκλήρωση και, παρά τη νεαρή ηλικία τους, έχουν την πρώτη τους καρδιακή προσβολή - εξηγεί ο καθηγητής. Δρ hab. ιατρ. Piotr Jankowski, γραμματέας της Πολωνικής Εταιρείας Καρδιολογίας.
Μέχρι στιγμής, το πρόγραμμα KORDIAN έχει ανακοινωθεί για έξι περιοχές στη χώρα, από τις οποίες μόνο τρία κέντρα το έχουν εφαρμόσει. Όπως εξηγεί ο Δρ Krzysztof Chlebus από το Ιατρικό Πανεπιστήμιο του Γκντανσκ, ο ρόλος τους θα είναι να προετοιμάσουν το PHC για τη διεξαγωγή βασικών εκπαιδευτικών δραστηριοτήτων, καθώς και για τη διεξαγωγή εξετάσεων διαλογής.
Ο Δρ Radosław Sierpiński, σύμβουλος του υπουργού Υγείας, βάσει των ευρωπαϊκών κατευθυντήριων γραμμών για τη θεραπεία της υπερχοληστερολαιμίας, τόνισε επίσης τη σημασία των προληπτικών μέτρων - τα φθηνότερα από την άποψη του συστήματος, και ταυτόχρονα τα πιο αποτελεσματικά. Κατά τη γνώμη του Dr. Sierpinski, οι ασθενείς με υψηλό καρδιαγγειακό κίνδυνο πρέπει να βρίσκονται στο επίκεντρο της προσοχής όχι μόνο του Υπουργείου Υγείας, αλλά και του Υπουργείου Οικογένειας, Εργασίας και Κοινωνικής Πολιτικής. Η απομόνωσή τους, μεταξύ άλλων μέσω του προγράμματος KORDIAN, είναι σχετικά χαμηλό κόστος για το σύστημα σε σύγκριση με την ανάγκη χρήσης φαρμάκων αποκατάστασης. 40 εκατομμύρια PLN διατέθηκαν για την ολοκληρωμένη εκπαίδευση των Πολωνών στον τομέα της αποτελεσματικής πρωτοβάθμιας και δευτεροβάθμιας πρόληψης των καρδιαγγειακών παθήσεων, συμπεριλαμβανομένου του προσυμπτωματικού ελέγχου.
