TREG: μια καινοτόμος μέθοδος για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1

Το TREG - μια καινοτόμος μέθοδος για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1 - αρχίζει να είναι διαθέσιμη στους ασθενείς. Χάρη στην εφεύρεση Πολωνών επιστημόνων από το Ιατρικό Πανεπιστήμιο του Γκντανσκ, τα παιδιά και οι έφηβοι με νεοδιαγνωσθέν διαβήτη τύπου 1 έχουν την ευκαιρία να βελτιώσουν σημαντικά την ποιότητα ζωής. Ωστόσο, δεν μπορούν όλοι οι ασθενείς να πληρούν τις προϋποθέσεις για θεραπεία.

Ο διαβήτης τύπου 1 γίνεται μάστιγα στην Πολωνία και επηρεάζει κυρίως τα παιδιά - αποτελούν το 90% των ασθενών με αυτήν τη διάγνωση. Ξεκινά συχνά στην πρώιμη παιδική ηλικία, έτσι οι νέοι ασθενείς δεν θυμούνται τη ζωή χωρίς στυλό ινσουλίνης ή αντλία ινσουλίνης. Κάθε χρόνο στον κόσμο, ο διαβήτης τύπου 1 αναπτύσσεται περίπου 80-100 χιλιάδες. παιδιά, εκ των οποίων περίπου 2 χιλιάδες. περιπτώσεις στην Πολωνία. Δυστυχώς, αυτός ο αριθμός διπλασιάζεται κάθε 10 χρόνια.

Ο διαβήτης τύπου 1 προκαλείται από μια αυτοάνοση διαδικασία, η οποία είναι όταν το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει τους δικούς του ιστούς. Επί του παρόντος, δεν υπάρχουν φάρμακα που μπορούν να σταματήσουν αυτήν τη διαδικασία - με την πάροδο του χρόνου, ο διαβήτης τύπου 1 οδηγεί στην πλήρη καταστροφή των παγκρεατικών νησίδων. Στον ασθενή μπορεί να προσφερθεί μόνο ινσουλίνη. Ευτυχώς, η σύγχρονη ιατρική αναπτύσσει νεότερες και νεότερες μεθόδους θεραπείας, στις οποίες τα αποτελέσματα των κλασικών φαρμάκων ενισχύονται ή αντικαθίστανται ακόμη και από τα τελευταία επιστημονικά επιτεύγματα. Μια τέτοια προσέγγιση είναι η κυτταρική θεραπεία, στην οποία τα φάρμακα είναι κύτταρα που λαμβάνονται από το σώμα του ασθενούς ή του δότη ή δημιουργούνται τεχνητά σε επιστημονικά εργαστήρια.

Κυτταρικά φάρμακα ή η μέθοδος TREG

Το πολωνικό εργαστήριο είναι το πρώτο στον κόσμο που ξεκίνησε να εργάζεται για τη χρήση ρυθμιστικών Τ κυττάρων (Tregs) στη θεραπεία του ανθρώπου. Η μοναδικότητα της θεραπείας συνίσταται στην καταπολέμηση των αιτίων της νόσου, όχι μόνο στα κλινικά συμπτώματα, τα οποία βελτιώνουν τις κλινικές παραμέτρους και την ποιότητα ζωής των νεαρών ασθενών με διαβήτη τύπου 1.

Οι δημιουργοί της καινοτόμου μεθόδου TREG είναι κορυφαίοι ειδικοί από το Ιατρικό Πανεπιστήμιο του Γκντανσκ: καθηγητής. Δρ hab. ιατρ. Piotr Trzonkowski, επικεφαλής του Προέδρου και Τμήματος Ιατρικής Ανοσολογίας, καθηγητής Δρ hab. ιατρ. Małgorzata Myśliwiec, επικεφαλής του Τμήματος και Κλινικής Παιδιατρικής, Διαβητολογίας και Ενδοκρινολογίας και καθηγητής. Δρ hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, Επικεφαλής της Ομάδας Ανοσολογίας του Καρκίνου στο Διεθνές Κέντρο Επιστημών Εμβολίων κατά του Καρκίνου στο Πανεπιστήμιο του Γκντανσκ.

Για να κατανοήσουμε πλήρως τη μέθοδο TREG, είναι σημαντικό να κατανοήσουμε τις αιτίες της ανάπτυξης διαβήτη τύπου 1. Οι υγιείς ασθενείς έχουν επαρκείς ποσότητες ρυθμιστικών Τ κυττάρων (Tregs) στο αίμα, τα οποία διασφαλίζουν ότι το ανοσοποιητικό σύστημα καταπολεμά τις λοιμώξεις και ότι δεν καταστρέφει τους δικούς του ιστούς. - κατά κάποιο τρόπο, διδάσκουν σε άλλα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος να διακρίνουν μεταξύ τους και άλλων. Σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 1, υπάρχουν πολύ λίγα ρυθμιστικά Τ κύτταρα ή δεν φτάνουν στο πάγκρεας την κατάλληλη στιγμή. Ως αποτέλεσμα, το ανοσοποιητικό σύστημα παύει να διακρίνει ξένα κύτταρα (π.χ. βακτήρια) από το δικό του, γεγονός που οδηγεί σε μια κατάσταση στην οποία τα ίδια τα κύτταρα του αίματος καταστρέφουν τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη του παγκρέατος. Στη μέθοδο TREG που κατοχυρώνεται με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας από πολωνούς επιστήμονες, τα κύτταρα του ίδιου του ασθενούς (ρυθμιστικά Τ λεμφοκύτταρα) συλλέγονται, πολλαπλασιάζονται στο εργαστήριο και χορηγούνται ξανά στον ασθενή. Αυξάνοντας τον αριθμό των κυττάρων Tregs στο σώμα, τα άτομα με διαβήτη τύπου 1 έχουν την ευκαιρία να διατηρήσουν τουλάχιστον εν μέρει τη λειτουργία του παγκρέατος. Αυτό είναι πολύ σημαντικό επειδή η δική σας ινσουλίνη εκκρίνεται με ακρίβεια και προστατεύει καλύτερα από μια σύγχρονη αντλία ινσουλίνης.

Για να πληροί τις προϋποθέσεις για θεραπεία, ένας ασθενής πρέπει να διαγνωστεί με διαβήτη τύπου 1 και να πληροί τον κλινικό ορισμό της νόσου. Πρώτα απ 'όλα, πρέπει να έχει αντισώματα στο αίμα του, τα οποία είναι χαρακτηριστικά του διαβήτη τύπου 1. Επιπλέον, ο ασθενής πρέπει επίσης να έχει τουλάχιστον 20-30% του εναπομείναντος παγκρέατος, το οποίο ελέγχεται ως το επίπεδο του c-πεπτιδίου. Τα κριτήρια είναι πολύ υψηλά, δηλαδή επίπεδο c-πεπτιδίου νηστείας 0,7 - 0,8 ng / ml. Μετά από ένα ελεγχόμενο γεύμα, πρέπει να υπάρχει αύξηση 100% ή περισσότερο. επίπεδα c-πεπτιδίων νηστείας. Άτομα κάτω των 18 ετών μπορούν να λάβουν θεραπεία με τη μέθοδο TREG. Οι ασθενείς που ζυγίζουν λιγότερο από 30 κιλά δεν μπορούν να πληρούν τις προϋποθέσεις για τη θεραπεία, επειδή από τέτοια μικρά παιδιά δεν θα ήταν δυνατόν να συλλεχθεί αρκετό αίμα.Τα ρυθμιστικά Τ λεμφοκύτταρα είναι παρόντα στο σώμα σε μικρές ποσότητες - από μισό λίτρο αίματος είναι δυνατόν να ληφθούν όχι περισσότερο από ένα μικρό κουταλάκι του γλυκού αυτών των κυττάρων. Χάνουν επίσης τις ιδιότητές τους πολύ εύκολα, γι 'αυτό και στο εργαστήριο πρέπει να δημιουργηθούν συνθήκες παρόμοιες με αυτές στο σώμα. Μετά από δύο εβδομάδες επώασης και πολλαπλασιασμού, υπάρχουν αρκετά κύτταρα για να τα εγχύσουν πίσω στον ασθενή.

Ποια είναι τα αποτελέσματα της θεραπείας με TREG;

Η θεραπεία με TREG σάς επιτρέπει να μειώσετε την ανάγκη για χορήγηση ινσουλίνης. Μερικοί ασθενείς έχουν μια εκτεταμένη λεγόμενη μήνα του μέλιτος, που είναι η περίοδος κατά την οποία δεν χρειάζονται καθόλου ινσουλίνη. Αυτό που κάνει τους Πολωνούς επιστήμονες χαρούμενους είναι η έκκριση της δικής τους ινσουλίνης από ασθενείς ακόμη και 5 χρόνια μετά τη θεραπεία. Ακόμα και μετά από τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα - ασθενείς που έχουν λάβει αυτά τα κύτταρα - εξακολουθούν να βλέπουν τη δική τους ινσουλίνη να εκρήγνυται μετά από ένα γεύμα, απόδειξη ότι το πάγκρεας εξακολουθεί να λειτουργεί. Δεν είναι τόσο υψηλό όσο σε ένα υγιές άτομο, αλλά είναι σημαντικό. Για έναν διαβητικό ασθενή, αυτό είναι εξαιρετικά σημαντικό, διότι ακόμα κι αν παίρνει ήδη ενέσεις ινσουλίνης, η προσθήκη της δικής του ινσουλίνης από το πάγκρεας επιτρέπει πολύ πιο ακριβή έλεγχο των επιπέδων γλυκόζης στο αίμα, το οποίο τον προστατεύει από επιπλοκές.

- Σήμερα οι άνθρωποι πεθαίνουν από διαβήτη λόγω των επιπλοκών του. Κατά τη διάρκεια των ετών της νόσου, ο ασθενής θα αναπτύξει προβλήματα με την όραση, τα νεφρά ή το κυκλοφορικό σύστημα, ενώ η δική του ινσουλίνη - ακόμη και σε μικρές ποσότητες - θα του επιτρέψει να αναβάλει την εμφάνιση αυτών των επιπλοκών για αρκετά ή ακόμη και για αρκετές δεκάδες χρόνια. Κατά μία έννοια, αγωνιζόμαστε για μια καλή ποιότητα ζωής για τον ασθενή στο μέλλον. Λαμβάνοντας υπόψη ότι τα παιδιά είναι πιο συχνά άρρωστα, αξίζει να παλέψουμε για αυτό. - λέει ο καθηγητής. Δρ hab. ιατρ. Piotr Trzonkowski, επικεφαλής του Προέδρου και Τμήματος Ιατρικής Ανοσολογίας, MUG και συνιδρυτής της εταιρείας POLTREG, που ασχολείται με την ανάπτυξη της πατενταρισμένης μεθόδου TREG.

Επί του παρόντος, η μέθοδος TREG βρίσκεται στην 3η φάση των κλινικών δοκιμών και αρχίζει να είναι διαθέσιμη σε ασθενείς του Πανεπιστημιακού Κλινικού Κέντρου στο Γκντανσκ. Η θεραπεία πραγματοποιείται υπό εξαίρεση νοσοκομείου, δηλαδή η θεραπεία παρέχεται πριν από την κεντρική εγγραφή, βάσει του καθεστώτος ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), που χορηγείται από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Αυτή η μοναδική πιθανότητα οφείλεται στο γεγονός ότι επί του παρόντος δεν υπάρχουν άλλες θεραπείες στον κόσμο που να θεραπεύουν τον διαβήτη τύπου 1 με αιτιώδη τρόπο. Μελέτες έχουν αποδείξει ότι η μέθοδος TREG είναι ασφαλής για τον ασθενή και είναι αποτελεσματική στη διατήρηση της παγκρεατικής λειτουργίας σε ασθενείς που έχουν διαγνωστεί με διαβήτη τύπου 1.

Πολωνοί επιστήμονες εκτιμούν ότι από περίπου 2.000 από νεοδιαγνωσθέντες διαβητικούς ασθενείς τύπου 1 ανά έτος, αρκετές εκατοντάδες άτομα πληρούν τις προϋποθέσεις για χορήγηση του κυτταρικού φαρμάκου TREG.