Πέμπτη 7 Νοεμβρίου 2013. Ο καρκίνος κατά την παιδική ηλικία έχει μια μειοψηφική συχνότητα και αξιοσημείωτα ποσοστά επιβίωσης υπέρ του. Αλλά έχει και κάποια σπυράκια. Για παράδειγμα, η έλλειψη νέων φαρμάκων (δεν υπάρχουν σχεδόν εξατομικευμένα φάρμακα προσαρμοσμένα στη βιολογία του όγκου, αυτά της εποχής μετά τη χημειοθεραπεία) ή δυσκολίες στην ανάπτυξη αυτών. Η μονάδα κλινικής έρευνας για τις κλινικές δοκιμές του νοσοκομείου του νοσοκομείου Niño Jesús στη Μαδρίτη είναι μία από τις τελευταίες πρωτοβουλίες στην Ισπανία για την προώθηση της παραγωγής και της εισαγωγής νέων θεραπειών κατά του παιδικού καρκίνου.
Εκτός από τη συνεργασία με άλλα κέντρα που ασχολούνται επίσης με αυτό το θέμα - όπως το νοσοκομείο La Fe στη Βαλένθια ή το Vall d'Hebron στη Βαρκελώνη -, η ενότητα αυτή παρουσιάζει ένα διαφορετικό προφίλ καθώς ξεκίνησε μαζί με μια καθαρά ερευνητική οντότητα Είναι το Εθνικό Κέντρο Έρευνας για την Ογκολογία (CNIO) και είναι αφιερωμένο μονογραφικά στον παιδιατρικό καρκίνο, όπως επισημαίνεται από το κέντρο υγείας.
"Μόλις εξαντληθούν οι πρωταρχικές γραμμές θεραπείας, αν η ασθένεια δεν αποσταλεί, μπορούμε να προσφέρουμε περισσότερες εναλλακτικές λύσεις χάρη σε κλινικές δοκιμές και να διευκολύνουμε την αναζήτηση νέων θεραπειών σε συνεργασία με εθνικούς και διεθνείς ερευνητές", λέει ο Lucas Moreno, γιατρός και συντονιστής του CNIO της μονάδας.
Από κάθε 200 όγκους που διαγιγνώσκονται στην Ισπανία, μόνο ένας είναι παιδιατρικός (υπάρχουν μεταξύ 1.000 και 1.300 περιπτώσεις ετησίως). Ευτυχώς, τρεις στους τέσσερις που επηρεάζονται από αυτούς τους τύπους όγκων θεραπεύονται. Από τη δεκαετία του 1980 μέχρι τα τέλη του περασμένου αιώνα, ο ρυθμός υπέρβασης της ασθένειας (χωρίς ίχνος σε πέντε χρόνια) αυξήθηκε δραματικά από 54% σε μόλις πάνω από 75% σήμερα.
Αυτή είναι η πιο ελπιδοφόρα πλευρά της νόσου. Η άλλη πλευρά του νομίσματος είναι η στασιμότητα που έχει συμβεί από το 2000 στον ρυθμό επιβίωσης των παιδικών όγκων ή στα προβλήματα που προσδίδουν κάποια νεοπλάσματα, όπως τα νευροβλαστώματα ή τα σαρκώματα σε προχωρημένα στάδια, επιπλέον ορισμένων όγκων στον εγκέφαλο ή της λευχαιμίας επαναληπτικοί παραβάτες, οι οποίοι έχουν ποσοστά επιβίωσης κάτω του 40%.
Η χαμηλή επίπτωση της νόσου παίζει εναντίον της αναζήτησης νέων θεραπειών, ενός τομέα που δεν έχει παράξει παραδοσιακά ένα ιδιαίτερο εμπορικό ενδιαφέρον για τη βιομηχανία. Ενώ υπάρχει μια πραγματική προσπάθεια για τη διερεύνηση εξατομικευμένων θεραπειών και την αναζήτηση μοριακών στόχων στους ενήλικες για την καταπολέμηση του καρκίνου του πνεύμονα, του μαστού ή του κόλου - με εκατομμύρια ασθενείς στον κόσμο - το ίδιο δεν συμβαίνει στην περίπτωση παιδικοί όγκοι "Σε εφαρμογές εξατομικευμένης ιατρικής, τα παιδιά περνούν μίλια πίσω από τα παιδιά", λέει ο Moreno. "Υπάρχει μεγάλη ανάγκη για κλινικές δοκιμές νέων φαρμάκων για τη βελτίωση των ποσοστών θεραπείας για παιδιατρικούς καρκίνους υψηλού κινδύνου".
Σε αυτό πρέπει να προστεθεί ότι οι ανήλικοι συμμετείχαν ελάχιστα σε κλινικές δοκιμές για την ανάπτυξη φαρμάκων που δεν προορίζονταν συνήθως για αυτούς. Αφού εγκρίθηκε, η συνηθέστερη ήταν η προσαρμογή της δόσης με βάση χαρακτηριστικά όπως το βάρος, χωρίς να γνωρίζουμε λεπτομερώς πώς λειτουργούσαν τα παιδιά στους μηχανισμούς δράσης ή απορρόφησης της δραστικής ουσίας.
Αυτό άλλαξε το 2007, όταν τέθηκαν σε ισχύ οι ευρωπαϊκοί κανονισμοί -πριν από τις Ηνωμένες Πολιτείες- που προσφέρει πλεονεκτήματα σε εργαστήρια που υποβάλλουν το αναπτυσσόμενο φάρμακο σε πρόγραμμα κλινικών δοκιμών για να αποδείξουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια στα παιδιά. "Βασικά επεκτείνει τον όρο του διπλώματος ευρεσιτεχνίας εκτός από κάποια οικονομικά πλεονεκτήματα", λέει ο Luis Madero, επικεφαλής της ογκο-αιματολογικής υπηρεσίας στο νοσοκομείο Niño Jesús. Ο στόχος αυτού του μέτρου ήταν να ενισχυθεί η έρευνα στους ανηλίκους και φαίνεται να λειτουργεί. "Οι εταιρείες εισέρχονται στον τομέα αυτό", προσθέτει ο Madero. "Έχει κοστίσει για να ξεκινήσουν το περπάτημα, αλλά σιγά-σιγά υπάρχουν περισσότερες δοκιμές νέων φαρμάκων διαθέσιμων για να εκτιμήσουν τις πιθανές επιπτώσεις τους στα παιδιά", προσθέτει ο Moreno. Αυτή τη στιγμή, στο El Niño Jesús υπάρχουν 13 συνεχιζόμενες δοκιμές που επικεντρώνονται στη θεραπεία του νευροβλαστώματος, του μυελλοβλαστώματος, των σαρκωμάτων των οστών και των μαλακών μορίων. "Και ελπίζουμε να έχουμε σημαντική αύξηση τα επόμενα χρόνια", προσθέτει ο συντονιστής της μονάδας. Η ιδέα είναι να διασφαλιστεί ότι όλες οι δοκιμές που εφαρμόζει η βιομηχανία σχετικά με φάρμακα που μπορεί να έχουν μετάφραση σε παιδιατρικούς ασθενείς που έχουν προσβληθεί από παθολογίες με περιορισμένους θεραπευτικούς πόρους, πηγαίνουν στην Ισπανία.
Δεν είναι εύκολο να εισέλθετε στο περιορισμένο κύκλωμα των νοσοκομείων που ασκούν τέτοιου είδους δοκιμές σε ανήλικους, ειδικά στα αρχικά στάδια, όταν για πρώτη φορά αναλύεται η ασφάλεια του φαρμάκου ή τα πρώτα δεδομένα της θεραπευτικής του δράσης. "Θα υπάρχουν περίπου 30 ή 40 νοσοκομεία στην Ευρώπη που συμμετέχουν σε αυτές τις δοκιμές". Η μονάδα του Βρεφονηπιακού Ιησού έχει τη διαπίστευση που χορήγησε η ευρωπαϊκή κοινοπραξία καινοτόμες θεραπείες για τα παιδιά με καρκίνο (ITCC), η οποία επιβλέπει σε όλη την ήπειρο την ποιότητα που προσφέρουν τα κέντρα για να προσφέρουν αυτού του είδους τις θεραπείες.
"Η ανάπτυξη κλινικών μελετών με και για παιδιά θα επιτρέψει τη διαμόρφωση κατάλληλων, καλύτερων και ασφαλέστερων φαρμάκων, καθώς και τον προσδιορισμό της κατάλληλης και αποτελεσματικής δόσης και την αποφυγή επιβλαβών επιδράσεων ή ανεπαρκών θεραπειών", προσθέτει ο Madero.
Πηγή:
Ετικέτες:
Ευεξία Σεξουαλικότητα Γλωσσάριο
Εκτός από τη συνεργασία με άλλα κέντρα που ασχολούνται επίσης με αυτό το θέμα - όπως το νοσοκομείο La Fe στη Βαλένθια ή το Vall d'Hebron στη Βαρκελώνη -, η ενότητα αυτή παρουσιάζει ένα διαφορετικό προφίλ καθώς ξεκίνησε μαζί με μια καθαρά ερευνητική οντότητα Είναι το Εθνικό Κέντρο Έρευνας για την Ογκολογία (CNIO) και είναι αφιερωμένο μονογραφικά στον παιδιατρικό καρκίνο, όπως επισημαίνεται από το κέντρο υγείας.
"Μόλις εξαντληθούν οι πρωταρχικές γραμμές θεραπείας, αν η ασθένεια δεν αποσταλεί, μπορούμε να προσφέρουμε περισσότερες εναλλακτικές λύσεις χάρη σε κλινικές δοκιμές και να διευκολύνουμε την αναζήτηση νέων θεραπειών σε συνεργασία με εθνικούς και διεθνείς ερευνητές", λέει ο Lucas Moreno, γιατρός και συντονιστής του CNIO της μονάδας.
Από κάθε 200 όγκους που διαγιγνώσκονται στην Ισπανία, μόνο ένας είναι παιδιατρικός (υπάρχουν μεταξύ 1.000 και 1.300 περιπτώσεις ετησίως). Ευτυχώς, τρεις στους τέσσερις που επηρεάζονται από αυτούς τους τύπους όγκων θεραπεύονται. Από τη δεκαετία του 1980 μέχρι τα τέλη του περασμένου αιώνα, ο ρυθμός υπέρβασης της ασθένειας (χωρίς ίχνος σε πέντε χρόνια) αυξήθηκε δραματικά από 54% σε μόλις πάνω από 75% σήμερα.
Αυτή είναι η πιο ελπιδοφόρα πλευρά της νόσου. Η άλλη πλευρά του νομίσματος είναι η στασιμότητα που έχει συμβεί από το 2000 στον ρυθμό επιβίωσης των παιδικών όγκων ή στα προβλήματα που προσδίδουν κάποια νεοπλάσματα, όπως τα νευροβλαστώματα ή τα σαρκώματα σε προχωρημένα στάδια, επιπλέον ορισμένων όγκων στον εγκέφαλο ή της λευχαιμίας επαναληπτικοί παραβάτες, οι οποίοι έχουν ποσοστά επιβίωσης κάτω του 40%.
Η χαμηλή επίπτωση της νόσου παίζει εναντίον της αναζήτησης νέων θεραπειών, ενός τομέα που δεν έχει παράξει παραδοσιακά ένα ιδιαίτερο εμπορικό ενδιαφέρον για τη βιομηχανία. Ενώ υπάρχει μια πραγματική προσπάθεια για τη διερεύνηση εξατομικευμένων θεραπειών και την αναζήτηση μοριακών στόχων στους ενήλικες για την καταπολέμηση του καρκίνου του πνεύμονα, του μαστού ή του κόλου - με εκατομμύρια ασθενείς στον κόσμο - το ίδιο δεν συμβαίνει στην περίπτωση παιδικοί όγκοι "Σε εφαρμογές εξατομικευμένης ιατρικής, τα παιδιά περνούν μίλια πίσω από τα παιδιά", λέει ο Moreno. "Υπάρχει μεγάλη ανάγκη για κλινικές δοκιμές νέων φαρμάκων για τη βελτίωση των ποσοστών θεραπείας για παιδιατρικούς καρκίνους υψηλού κινδύνου".
Σε αυτό πρέπει να προστεθεί ότι οι ανήλικοι συμμετείχαν ελάχιστα σε κλινικές δοκιμές για την ανάπτυξη φαρμάκων που δεν προορίζονταν συνήθως για αυτούς. Αφού εγκρίθηκε, η συνηθέστερη ήταν η προσαρμογή της δόσης με βάση χαρακτηριστικά όπως το βάρος, χωρίς να γνωρίζουμε λεπτομερώς πώς λειτουργούσαν τα παιδιά στους μηχανισμούς δράσης ή απορρόφησης της δραστικής ουσίας.
Αυτό άλλαξε το 2007, όταν τέθηκαν σε ισχύ οι ευρωπαϊκοί κανονισμοί -πριν από τις Ηνωμένες Πολιτείες- που προσφέρει πλεονεκτήματα σε εργαστήρια που υποβάλλουν το αναπτυσσόμενο φάρμακο σε πρόγραμμα κλινικών δοκιμών για να αποδείξουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια στα παιδιά. "Βασικά επεκτείνει τον όρο του διπλώματος ευρεσιτεχνίας εκτός από κάποια οικονομικά πλεονεκτήματα", λέει ο Luis Madero, επικεφαλής της ογκο-αιματολογικής υπηρεσίας στο νοσοκομείο Niño Jesús. Ο στόχος αυτού του μέτρου ήταν να ενισχυθεί η έρευνα στους ανηλίκους και φαίνεται να λειτουργεί. "Οι εταιρείες εισέρχονται στον τομέα αυτό", προσθέτει ο Madero. "Έχει κοστίσει για να ξεκινήσουν το περπάτημα, αλλά σιγά-σιγά υπάρχουν περισσότερες δοκιμές νέων φαρμάκων διαθέσιμων για να εκτιμήσουν τις πιθανές επιπτώσεις τους στα παιδιά", προσθέτει ο Moreno. Αυτή τη στιγμή, στο El Niño Jesús υπάρχουν 13 συνεχιζόμενες δοκιμές που επικεντρώνονται στη θεραπεία του νευροβλαστώματος, του μυελλοβλαστώματος, των σαρκωμάτων των οστών και των μαλακών μορίων. "Και ελπίζουμε να έχουμε σημαντική αύξηση τα επόμενα χρόνια", προσθέτει ο συντονιστής της μονάδας. Η ιδέα είναι να διασφαλιστεί ότι όλες οι δοκιμές που εφαρμόζει η βιομηχανία σχετικά με φάρμακα που μπορεί να έχουν μετάφραση σε παιδιατρικούς ασθενείς που έχουν προσβληθεί από παθολογίες με περιορισμένους θεραπευτικούς πόρους, πηγαίνουν στην Ισπανία.
Δεν είναι εύκολο να εισέλθετε στο περιορισμένο κύκλωμα των νοσοκομείων που ασκούν τέτοιου είδους δοκιμές σε ανήλικους, ειδικά στα αρχικά στάδια, όταν για πρώτη φορά αναλύεται η ασφάλεια του φαρμάκου ή τα πρώτα δεδομένα της θεραπευτικής του δράσης. "Θα υπάρχουν περίπου 30 ή 40 νοσοκομεία στην Ευρώπη που συμμετέχουν σε αυτές τις δοκιμές". Η μονάδα του Βρεφονηπιακού Ιησού έχει τη διαπίστευση που χορήγησε η ευρωπαϊκή κοινοπραξία καινοτόμες θεραπείες για τα παιδιά με καρκίνο (ITCC), η οποία επιβλέπει σε όλη την ήπειρο την ποιότητα που προσφέρουν τα κέντρα για να προσφέρουν αυτού του είδους τις θεραπείες.
"Η ανάπτυξη κλινικών μελετών με και για παιδιά θα επιτρέψει τη διαμόρφωση κατάλληλων, καλύτερων και ασφαλέστερων φαρμάκων, καθώς και τον προσδιορισμό της κατάλληλης και αποτελεσματικής δόσης και την αποφυγή επιβλαβών επιδράσεων ή ανεπαρκών θεραπειών", προσθέτει ο Madero.
Πηγή:
