Το Ίδρυμα SMA, φέρνοντας σε επαφή οικογένειες ασθενών που πάσχουν από SMA - μυϊκή ατροφία του νωτιαίου μυελού, υπέβαλε σήμερα αίτηση στον Πρωθυπουργό ζητώντας υποστήριξη για την απόκτηση της πολυπόθητης πρόσβασης στο φάρμακο nusinersen - την πρώτη αποτελεσματική θεραπεία στον κόσμο κατά αυτής της σπάνιας γενετικής νόσου. Οι ασθενείς και οι οικογένειές τους περιμένουν πάνω από 15 μήνες για την επιστροφή των ναρκωτικών. Η Πολωνία παραμένει μία από τις τελευταίες ευρωπαϊκές χώρες όπου το φάρμακο δεν επιστρέφεται και οι ασθενείς πρέπει να ζουν σε ένταση και προσμονή.
Οι οικογένειες των ασθενών αναλαμβάνουν πολλές πρωτοβουλίες που στοχεύουν στην αύξηση της κοινωνικής ευαισθητοποίησης για την ασθένεια, καθώς και την προσοχή των υπευθύνων λήψης αποφάσεων στις ανάγκες και τις ελπίδες τους. Οι οργανωμένες δράσεις κέρδισαν ευρεία δημόσια υποστήριξη και συχνά χρηματοδοτήθηκαν από την Πρώτη Κυρία της Δημοκρατίας της Πολωνίας - Agata Kornhauser-Duda. Όλα αυτά έτσι ώστε η Πολωνία να ενταχθεί επιτέλους σε 22 ευρωπαϊκές χώρες που αποζημιώνουν το nusinersen.
«Για άλλη μια φορά, απευθύνουμε έκκληση στον πρωθυπουργό για απάντηση σχετικά με την επιστροφή της θεραπείας SMA για όλους τους πολωνούς ασθενείς. Σας τονίζουμε και σας υπενθυμίζουμε ότι η Πολωνία είναι μία από τις τελευταίες χώρες που δεν επιστρέφουν τα ναρκωτικά. Ως εκ τούτου, έχουμε προετοιμάσει μια αναφορά στον πρωθυπουργό, η οποία μέχρι στιγμής έχει υπογραφεί από περίπου 61.000 άτομα. " - έγραψε στην αναφορά εκπρόσωποι του Ιδρύματος SMA και την πρωτοβουλία "Ναι στη Θεραπεία SMA στην Πολωνία".
Η SMA είναι μια πολύ σπάνια ασθένεια που εμφανίζεται σε έναν στους 6-7 χιλιάδες ανθρώπους. γεννήσεις. Περίπου 800 άτομα πάσχουν από αυτήν στην Πολωνία. Οι ασθενείς παλεύουν με κινητικές και αναπνευστικές δυσκολίες και δυσκολίες στην ομιλία. Μέχρι πρόσφατα, δεν υπήρχαν αποτελεσματικές θεραπείες - η μόνη μορφή θεραπείας ήταν η αποκατάσταση. Το 2016, το πρώτο φάρμακο, το nusinersen, εγκρίθηκε από το FDA των ΗΠΑ και τον Μάιο του 2017 από τον Ευρωπαϊκό EMA. Από τον Φεβρουάριο του 2017, το πρόγραμμα εκτεταμένης πρόσβασης σε φάρμακα λειτουργεί στην Πολωνία. Προς το παρόν, 30 παιδιά με SMA τύπου Ι εγγράφονται σε αυτό. Τα υπόλοιπα, πάνω από 600 άτομα, παραμένουν χωρίς θεραπεία. Η κατάστασή τους επιδεινώνεται. Οι ιατρικοί εμπειρογνώμονες τονίζουν ότι το nusinersen πρέπει να χρησιμοποιείται στη θεραπεία όλων των ασθενών με SMA, ανεξάρτητα από τον τύπο και το στάδιο της νόσου.
Ο χρόνος έχει ιδιαίτερη σημασία για τους ασθενείς με SMA. Κάθε μέρα αγωνίζονται σκληρά για αποτελεσματικότητα και ζωή.
Μερικοί από αυτούς έχουν ήδη χάσει αυτόν τον αγώνα.
-w-laryngologii.jpg)
