Η έλευση της πρώτης θεραπείας κατά της σπονδυλικής μυϊκής ατροφίας (SMA) είναι μια επανάσταση στη φροντίδα ασθενών με SMA. Σε τελική ανάλυση, είμαστε σε θέση να αντιμετωπίσουμε αυτήν τη σοβαρή, σπάνια ασθένεια. Ωστόσο, είναι απαραίτητο να διασφαλιστεί ότι η θεραπεία είναι διαθέσιμη σε όλους τους ασθενείς, ανεξάρτητα από τη μορφή της νόσου και τη σοβαρότητά της - οι ειδικοί τόνισαν κατά τη διάρκεια της συζήτησης "Σπονδυλική μυϊκή ατροφία - κλινική εικόνα και προοπτικές θεραπείας". Κατά τη διάρκεια της συζήτησης, ο Πρόεδρος του Ιδρύματος - Kacper Ruciński - εμφανίστηκε ως ομιλητής.
Η ευκαιρία για τη διοργάνωση της συζήτησης ήταν το Διεθνές Συνέδριο SMA που πραγματοποιήθηκε στις 25-27 Ιανουαρίου 2018 στην Κρακοβία - το μεγαλύτερο επιστημονικό γεγονός στην ιστορία αφιερωμένο αποκλειστικά στη μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης. Συνδιοργανωμένο από το Ίδρυμα SMA και το SMA Europe, προσέλκυσε πάνω από 450 εμπειρογνώμονες από όλο τον κόσμο στην Κρακοβία. Το Συνέδριο πραγματοποιήθηκε υπό την αιγίδα του Ευρωπαίου Επιτρόπου για την Υγεία και την Ασφάλεια των Τροφίμων - Vytenis Andriukaitis, καθώς και του Υπουργείου Υγείας και της πόλης της Κρακοβίας.
Στη συζήτηση του συστήματος παρακολούθησαν: καθηγητές. Δρ hab. Medin Marcin Czech, Υφυπουργός Εξωτερικών στο Υπουργείο Υγείας Πολωνοί ιατροί ειδικοί στον τομέα της νευρολογίας και των νευρομυϊκών παθήσεων καθηγητής. δρ. med. Anna Kostera-Pruszczyk (Ιατρικό Πανεπιστήμιο της Βαρσοβίας), καθηγητής Δρ hab. med. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska (Ιατρικό Πανεπιστήμιο του Γκντανσκ) και καθηγητής Δρ hab. med. Barbara Steinborn (Ιατρικό Πανεπιστήμιο στο Πόζναν); παγκοσμίου φήμης ξένοι ειδικοί καθηγητές. Δρ. Enrico Bertini (Νοσοκομείο Bambino Gesù, Ρώμη) και καθηγητής Laurent Servais, MD (Institut de Myologie, Παρίσι, και CHR Citadelle Hospital, Λιέγη) · Ο ειδικός του συστήματος υγειονομικής περίθαλψης Dr. Magdalena Władysiuk και ο πρόεδρος του Ιδρύματός μας - Kacper Ruciński.
Ένα ιατρικό θαύμα στην SMA;
«Πρέπει να καταστήσουμε σαφές ότι δεν υπάρχουν θαύματα στην ιατρική. Αλλά αν κοιτάξουμε ποια ήταν η φροντίδα των ασθενών με SMA μέχρι στιγμής, όπου συνιστούσαμε μόνο την αποκατάσταση, την προφύλαξη κατά της κατάκλισης και την υποστήριξη του ασθενούς, την εμφάνιση ενός φαρμάκου που αποκαθιστά τις λειτουργίες κίνησης ή τους επιτρέπει να εμφανιστούν για πρώτη φορά, μπορεί να περιγραφεί ως θαύμα " - παραδέχτηκε καθηγητή Δρ hab. med. Barbara Steinborn, Πρόεδρος της Πολωνικής Εταιρείας Παιδιών Νευρολόγων.
Όπως παραδέχτηκε ο Kacper Ruciński, η εμφάνιση της πρώτης αποτελεσματικής θεραπείας κατά της SMA τον Δεκέμβριο του 2016 άλλαξε εντελώς την πραγματικότητα των ασθενών και των οικογενειών τους. "Για εμάς, οικογένειες, μπορεί να μην είναι θαύμα, επειδή δεν υπάρχουν, αλλά είναι σίγουρα μια τεράστια ανακάλυψη και κάτι που μας έκανε να πιστεύουμε ότι μπορούμε τελικά να ξεπεράσουμε αυτήν τη σοβαρή, συχνά θανατηφόρα ασθένεια".
Η ανάγκη για φάρμακο και έγκαιρη διάγνωση
Καθηγητής Ο Laurent Servais, MD, ο οποίος φροντίζει ασθενείς με SMA στη Γαλλία και το Βέλγιο και ξεκίνησε τη θεραπεία σε περισσότερους από 100 ασθενείς, τόνισε ότι είναι σημαντικό να παρέλθει όσο το δυνατόν λιγότερος χρόνος μεταξύ της παρατήρησης των συμπτωμάτων και της διάγνωσης και της έναρξης της θεραπείας. «Η μείωση αυτής της καθυστέρησης είναι εξαιρετικά σημαντική - επομένως, πρώτον, εκπαιδεύστε τους γιατρούς και τους φοιτητές ιατρικής να αναγνωρίσουν το SMA, δεύτερον, διασφαλίστε ότι η θεραπεία ξεκινά το συντομότερο δυνατό και τελικά διεξάγετε τον έλεγχο των νεογνών για να μειώσετε το χρόνο που απαιτείται για τις αποφάσεις διάγνωσης και θεραπείας. Αυτό συμβαίνει επειδή θα μετατραπεί σε μακροχρόνια αποτελεσματικότητα της θεραπείας. " - είπε ο καθηγητής. Σέρβις.
Καθηγητής Δρ hab. Ο Δρ Marcin Czech, Υφυπουργός Εξωτερικών στο Υπουργείο Υγείας, παραδέχτηκε ότι ήταν χαρούμενος που άρχισαν να εμφανίζονται θεραπείες που θα μας επιτρέψουν να καταπολεμήσουμε αποτελεσματικά αυτήν την τρομερή, θανατηφόρα ασθένεια. «Από την άποψη του ιατρού, θα ήθελα να επιστραφεί αυτό το φάρμακο ακόμη και σήμερα. Δυστυχώς, ωστόσο, το σύστημα δεν λειτουργεί με αυτόν τον τρόπο - πρέπει να λάβουμε υπόψη πολλούς περιορισμούς, συμπεριλαμβανομένων των οικονομικών. Δεν μπορούμε να ξεχάσουμε πόσο κοστίζουν τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται σε σπάνιες ασθένειες. Αυτό μπορεί να μειώσει σημαντικά το περιθώριο ελιγμών. Πιστεύω ότι αναμφίβολα είναι απαραίτητες ορισμένες αλλαγές στο σύστημα υγειονομικής περίθαλψης. Από σήμερα, ωστόσο, έχουμε τον προϋπολογισμό επιστροφής όπως τον έχουμε, οπότε ο κατασκευαστής πρέπει να επιδείξει κατανόηση και εξαιρετική ευελιξία. - υπογράμμισε τον Υφυπουργό Υγείας.
Αξίζει να γνωρίζετε
Το SMA Foundation είναι ο μόνος οργανισμός στην Πολωνία που συνδέει άτομα που πάσχουν από μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης και τις οικογένειές τους. Ιδρύθηκε το 2013 με πρωτοβουλία γονέων παιδιών με SMA. Ο στόχος του Ιδρύματος είναι να διεξάγει ολοκληρωμένες δραστηριότητες προς όφελος των ατόμων με SMA και των συγγενών τους, να αγωνιστεί για αλλαγές στις συνθήκες και τα πρότυπα της ιατρικής περίθαλψης, να ευαισθητοποιήσει την ύπαρξη και τις συνέπειες της νόσου στην υγεία, να χρηματοδοτήσει την έρευνα και να υποστηρίξει δραστηριότητες που στοχεύουν στην ανάπτυξη και την παροχή αποτελεσματικής θεραπείας.
