Μια νέα γενετική θεραπεία κατάφερε να θεραπεύσει τη μυϊκή δυστροφία Duchenne σε σκύλους.
(Health) - Αμερικανοί επιστήμονες έχουν αντιμετωπίσει επιτυχώς τη μυϊκή δυστροφία Duchenne σε σκύλους μέσω της γενετικής θεραπείας. Είναι ο πιο συνηθισμένος τύπος αδυναμίας και εκφυλισμού των μυών μεταξύ των ανθρώπων και για τους οποίους σήμερα δεν υπάρχει αποτελεσματική θεραπεία. Αν και δεν έχει δοκιμαστεί ακόμη στον άνθρωπο, οι ερευνητές λένε ότι σύντομα θα πάρουν μια αποτελεσματική θεραπεία για την ασθένεια.
Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι κληρονομική και εκφυλιστική ασθένεια. Τα σκυλιά συστέλλουν αυτή την παθολογία με παρόμοιο τρόπο με τον άνθρωπο. Σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία, το γονίδιο που παράγει την πρωτεΐνη δυστροφίνης μεταλλάσσεται, έτσι κανονικά σταματά να παράγει αυτή την ουσία, απαραίτητη για την επιβίωση των κυττάρων μυϊκών ινών που με τη σειρά τους εξαφανίζονται και αντικαθίστανται από λιπώδη ιστό Στον άνθρωπο, αυτή η κληρονομική ασθένεια προκαλεί προοδευτική απώλεια της δυνατότητας να περπατάει και να αναπνέει.
Η ομάδα επιστημόνων της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Μισσούρι κατανόησε ότι για να είναι αποτελεσματική η γενετική θεραπεία, ήταν σημαντικό να θεραπευθεί η ασθένεια νωρίς στη ζωή. Για το λόγο αυτό, οι σκύλοι έλαβαν τη θεραπεία όταν άρχισαν να παρουσιάζουν σημάδια μυϊκής δυστροφίας, ηλικίας μόλις δύο και τριών μηνών. Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι μεταξύ έξι και επτά μηνών τα σκυλιά άρχισαν να αναπτύσσονται κανονικά, σύμφωνα με τη μελέτη που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Human Molecular Genetic.
Το μεγάλο μέγεθος του γονιδίου δυστροφίνης απέτρεψε την πρόοδο της θεραπείας. Για το λόγο αυτό, οι επιστήμονες έπρεπε να δημιουργήσουν μια μικροσκοπική έκδοση του γονιδίου και να χρησιμοποιήσουν έναν ιό για να διαδώσουν αυτό το γονίδιο με ασφάλεια και αποτελεσματικότητα σε όλους τους μυς του σώματος σκύλων με μυϊκή δυστροφία.
Οι συντάκτες της μελέτης επιβεβαίωσαν ότι τα επόμενα χρόνια θα είναι σε θέση να ξεκινήσουν κλινικές δοκιμές της θεραπείας σε ανθρώπους και ότι είναι πολύ κοντά στην εξεύρεση θεραπείας για τη νόσο .
Φωτογραφία: © Pixabay.
Ετικέτες:
Υγεία Ευεξία Φύλο
(Health) - Αμερικανοί επιστήμονες έχουν αντιμετωπίσει επιτυχώς τη μυϊκή δυστροφία Duchenne σε σκύλους μέσω της γενετικής θεραπείας. Είναι ο πιο συνηθισμένος τύπος αδυναμίας και εκφυλισμού των μυών μεταξύ των ανθρώπων και για τους οποίους σήμερα δεν υπάρχει αποτελεσματική θεραπεία. Αν και δεν έχει δοκιμαστεί ακόμη στον άνθρωπο, οι ερευνητές λένε ότι σύντομα θα πάρουν μια αποτελεσματική θεραπεία για την ασθένεια.
Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι κληρονομική και εκφυλιστική ασθένεια. Τα σκυλιά συστέλλουν αυτή την παθολογία με παρόμοιο τρόπο με τον άνθρωπο. Σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία, το γονίδιο που παράγει την πρωτεΐνη δυστροφίνης μεταλλάσσεται, έτσι κανονικά σταματά να παράγει αυτή την ουσία, απαραίτητη για την επιβίωση των κυττάρων μυϊκών ινών που με τη σειρά τους εξαφανίζονται και αντικαθίστανται από λιπώδη ιστό Στον άνθρωπο, αυτή η κληρονομική ασθένεια προκαλεί προοδευτική απώλεια της δυνατότητας να περπατάει και να αναπνέει.
Η ομάδα επιστημόνων της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου του Μισσούρι κατανόησε ότι για να είναι αποτελεσματική η γενετική θεραπεία, ήταν σημαντικό να θεραπευθεί η ασθένεια νωρίς στη ζωή. Για το λόγο αυτό, οι σκύλοι έλαβαν τη θεραπεία όταν άρχισαν να παρουσιάζουν σημάδια μυϊκής δυστροφίας, ηλικίας μόλις δύο και τριών μηνών. Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι μεταξύ έξι και επτά μηνών τα σκυλιά άρχισαν να αναπτύσσονται κανονικά, σύμφωνα με τη μελέτη που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Human Molecular Genetic.
Το μεγάλο μέγεθος του γονιδίου δυστροφίνης απέτρεψε την πρόοδο της θεραπείας. Για το λόγο αυτό, οι επιστήμονες έπρεπε να δημιουργήσουν μια μικροσκοπική έκδοση του γονιδίου και να χρησιμοποιήσουν έναν ιό για να διαδώσουν αυτό το γονίδιο με ασφάλεια και αποτελεσματικότητα σε όλους τους μυς του σώματος σκύλων με μυϊκή δυστροφία.
Οι συντάκτες της μελέτης επιβεβαίωσαν ότι τα επόμενα χρόνια θα είναι σε θέση να ξεκινήσουν κλινικές δοκιμές της θεραπείας σε ανθρώπους και ότι είναι πολύ κοντά στην εξεύρεση θεραπείας για τη νόσο .
Φωτογραφία: © Pixabay.
