Τετάρτη, 17 Ιουλίου 2013.-Πρόκειται για μια επιστημονική πρόοδο που απαιτεί 15 χρόνια έρευνας, αλλά δίνει ήδη τα πρώτα αποτελέσματα. Στην Ιταλία, έξι παιδιά με σπάνιες και ανίατες ασθένειες αντιμετωπίζονται με γονιδιακή θεραπεία για τρία χρόνια και ήδη δείχνουν μεγάλη πρόοδο.
Ο ιός του AIDS μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία δύο σοβαρών κληρονομικών ασθενειών. Το 1996, ένας Ιταλός επιστήμονας ανακάλυψε ότι αυτό ήταν δυνατό και μετά από πολλά χρόνια έρευνας και επενδύσεις εκατομμυρίων δολαρίων από την Telethon, η αρχική θεραπεία φέρνει πίσω έξι παιδιά στη ζωή.
Οι επιτυχίες των δύο δοκιμών, που δημοσιεύθηκαν στην επιστημονική έρευνα και διεξάγονται από το Ινστιτούτο Γονιδιακής Θεραπείας (TIGET) του San Raffaele Telethon στην Ιταλία, δείχνουν ότι αυτή η θεραπεία είναι αποτελεσματική προς το παρόν, έναντι δύο σοβαρών γενετικών ασθενειών: μεταχρωματικής λευκοδυστροφίας και συνδρόμου Wiskott -Aldrich.
Τα παιδιά που αντιμετωπίζονται με αυτή την τεχνική στο Ινστιτούτο είναι: ο Mohammad, από τον Λίβανο (φωτογραφία, αριστερά), ο Τζιοβάνι και ο Ιακώβ, από τις ΗΠΑ, Kamal, από την Αίγυπτο, τον Samuel, από την Ιταλία και την Canalp από την Τουρκία.
Τρεις από αυτούς υπέφεραν από μεταχρωματική λευκοδυστροφία και τρεις είχαν σύνδρομο Wiskott-Aldrich και οι έξι ανέκαθεν χάρη στη γονιδιακή θεραπεία: μπορούν να ζήσουν μια φυσιολογική ζωή και να πάνε στο σχολείο.
Παρόλο που πρόκειται για δύο διαφορετικές ασθένειες, η θεραπεία είναι η ίδια: τα βλαστοκύτταρα εξάγονται από τον μυελό των οστών των ασθενών, χειρίζονται στο εργαστήριο με την προσθήκη του τροποποιημένου ιού HIV (διατηρεί μόλις το 2-4% του αρχικού γονιδιώματός του) για να διορθώσουμε το γενετικό ελάττωμα που τους προκαλεί τις ασθένειες και εισάγονται ξανά στον οργανισμό των ασθενών.
Έτσι, επιτυγχάνεται ότι ο μυελός των οστών των παιδιών εμφανίζεται τότε πλήρως αντικατασταθεί από τα νέα κύτταρα και αρχίζουν να αναρρώνουν.
"Τρία χρόνια μετά την έναρξη της κλινικής δοκιμής τα αποτελέσματα των έξι πρώτων ασθενών είναι πολύ ενθαρρυντικά: η θεραπεία είναι όχι μόνο ασφαλής, αλλά και αποτελεσματική και ικανή να αλλάξει το κλινικό ιστορικό αυτών των σοβαρών ασθενειών", δήλωσε ο Luigi Naldini, Διευθυντής του TIGET.
Οι συνάδελφοί του πιστεύουν ότι η ανακάλυψη ανοίγει το δρόμο για νέες θεραπείες για τη θεραπεία άλλων ασθενειών στο μέλλον.
Πηγή:
Ετικέτες:
Φύλο Αναγέννηση Ευεξία
Ο ιός του AIDS μπορεί να χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία δύο σοβαρών κληρονομικών ασθενειών. Το 1996, ένας Ιταλός επιστήμονας ανακάλυψε ότι αυτό ήταν δυνατό και μετά από πολλά χρόνια έρευνας και επενδύσεις εκατομμυρίων δολαρίων από την Telethon, η αρχική θεραπεία φέρνει πίσω έξι παιδιά στη ζωή.
Οι επιτυχίες των δύο δοκιμών, που δημοσιεύθηκαν στην επιστημονική έρευνα και διεξάγονται από το Ινστιτούτο Γονιδιακής Θεραπείας (TIGET) του San Raffaele Telethon στην Ιταλία, δείχνουν ότι αυτή η θεραπεία είναι αποτελεσματική προς το παρόν, έναντι δύο σοβαρών γενετικών ασθενειών: μεταχρωματικής λευκοδυστροφίας και συνδρόμου Wiskott -Aldrich.
Τα παιδιά που αντιμετωπίζονται με αυτή την τεχνική στο Ινστιτούτο είναι: ο Mohammad, από τον Λίβανο (φωτογραφία, αριστερά), ο Τζιοβάνι και ο Ιακώβ, από τις ΗΠΑ, Kamal, από την Αίγυπτο, τον Samuel, από την Ιταλία και την Canalp από την Τουρκία.
Τρεις από αυτούς υπέφεραν από μεταχρωματική λευκοδυστροφία και τρεις είχαν σύνδρομο Wiskott-Aldrich και οι έξι ανέκαθεν χάρη στη γονιδιακή θεραπεία: μπορούν να ζήσουν μια φυσιολογική ζωή και να πάνε στο σχολείο.
Παρόλο που πρόκειται για δύο διαφορετικές ασθένειες, η θεραπεία είναι η ίδια: τα βλαστοκύτταρα εξάγονται από τον μυελό των οστών των ασθενών, χειρίζονται στο εργαστήριο με την προσθήκη του τροποποιημένου ιού HIV (διατηρεί μόλις το 2-4% του αρχικού γονιδιώματός του) για να διορθώσουμε το γενετικό ελάττωμα που τους προκαλεί τις ασθένειες και εισάγονται ξανά στον οργανισμό των ασθενών.
Έτσι, επιτυγχάνεται ότι ο μυελός των οστών των παιδιών εμφανίζεται τότε πλήρως αντικατασταθεί από τα νέα κύτταρα και αρχίζουν να αναρρώνουν.
"Τρία χρόνια μετά την έναρξη της κλινικής δοκιμής τα αποτελέσματα των έξι πρώτων ασθενών είναι πολύ ενθαρρυντικά: η θεραπεία είναι όχι μόνο ασφαλής, αλλά και αποτελεσματική και ικανή να αλλάξει το κλινικό ιστορικό αυτών των σοβαρών ασθενειών", δήλωσε ο Luigi Naldini, Διευθυντής του TIGET.
Οι συνάδελφοί του πιστεύουν ότι η ανακάλυψη ανοίγει το δρόμο για νέες θεραπείες για τη θεραπεία άλλων ασθενειών στο μέλλον.
Πηγή:
