Από την 1η Σεπτεμβρίου, η θεραπεία αντικατάστασης ενζύμων θα εμφανιστεί στη λίστα των επιστρεφόμενων φαρμάκων. Το πρόσφατα δημιουργημένο πρόγραμμα ναρκωτικών αφιερωμένο σε ασθενείς με νόσο Fabry θα περιλαμβάνει δύο φάρμακα τα οποία στο τέλος του περασμένου έτους έλαβαν θετική σύσταση από τον Οργανισμό για την Αξιολόγηση και Τιμολόγηση Τεχνολογίας Υγείας: Fabrazyme και Replagal.
- Είναι μια χαρούμενη μέρα για εμάς αλλά και για τους ασθενείς, γιατί άλλες ασθένειες - οι λεγόμενες Οι σπάνιες ασθένειες περιλαμβάνονται σε τέτοιου είδους πλήρη φροντίδα, πλήρη αποζημίωση, πλήρη φροντίδα του πολωνικού συστήματος υγειονομικής περίθαλψης. Υπάρχουν δύο φάρμακα και τα δύο θα είναι διαθέσιμα σε όλους τους πολωνούς ασθενείς. Οι ασθενείς με νόσο Fabry περίμεναν χρόνια για να μπορέσουν να λάβουν αποζημιωτικά φάρμακα που πραγματικά σώζουν την υγεία και τη ζωή τους. Ως Υπουργείο Υγείας, είναι καθήκον μας να βοηθήσουμε αυτούς τους ανθρώπους, ανεξάρτητα από το πόσο μεγάλη μπορεί να είναι η ομάδα - δήλωσε ο υπουργός Υγείας Łukasz Szumowski κατά τη σημερινή συνέντευξη τύπου.
- Πρόκειται για μια σημαντική ανακάλυψη, που τελειώνει δώδεκα χρόνια δοκιμασίας ασθενών με νόσο Fabry. Η σημερινή κυβέρνηση είναι η πρώτη κυβέρνηση της Δημοκρατίας της Πολωνίας που έκανε αυτό που δεν είχαν οι προηγούμενοι ηγέτες. Η θετική απόφαση του Υπουργού Szumowski για την επιστροφή της θεραπείας αντικατάστασης ενζύμων παρέχει σε πολλές οικογένειες με τη νόσο Fabry πρόσβαση σε θεραπεία υγείας και σωτηρίας, η οποία έχει χρησιμοποιηθεί επιτυχώς για πολλά χρόνια σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση. Τέλος, οι ασθενείς με νόσο Fabry θα μπορούν να ζουν κανονικά και με αξιοπρέπεια στην Πολωνία, χωρίς φόβο του αύριο, χωρίς πόνο και χωρίς πόνο - υπογραμμίζει η Άννα Μόσκαλ, πρόεδρος του Συλλόγου Οικογενειών με Νόσο του Fabry.
- Χάρη στη μεγάλη αποφασιστικότητα και το πείσμα πολλών ανθρώπων, συμπεριλαμβανομένου του υπουργού Maciej Miłkowski, με τους οποίους είχαμε την ευκαιρία να συναντηθούμε δύο φορές, καθώς και μια μεγάλη ομάδα εμπειρογνωμόνων από τις αδιαμφισβήτητες ιατρικές αρχές του καθηγητή. IMiD Δρ hab. med. Jolanta Sykut - Cegielska, Εθνικός Σύμβουλος στον τομέα της Μεταβολικής Παιδιατρικής, Πρόεδρος του Διοικητικού Συμβουλίου της Πολωνικής Εταιρείας Συγγενών Ατελειών στο Μεταβολισμό, Καθ. Δρ hab. ιατρ. Jarosław Sławek - Πρόεδρος της Πολωνικής Νευρολογικής Εταιρείας, καθηγητής Δρ hab. n. med. Piotr Ponikowski
- Πρόεδρος της Πολωνικής Εταιρείας Καρδιολογίας, Καθ. Δρ hab. med. Michał Nowicki - Παλαιός Πρόεδρος της Πολωνικής Εταιρείας Νεφρολογίας, Καθ. Δρ hab. ιατρ. Andrzej Oko - Πρόεδρος της Πολωνικής Νεφρολογικής Εταιρείας, Καθ. Δρ hab. Krzysztof Pawlaczyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, τελικά καθηγητής. Δρ hab. ιδ. Medec Mieczysław Walczak, ο οποίος ήταν προσωπικά δεσμευμένος να κάνει αυτήν την απόφαση θετική σήμερα. Χωρίς την τεράστια δέσμευση και γνώση τους, δεν θα είμαστε εκεί που βρισκόμαστε. Σήμερα μπορούμε με βεβαιότητα να πούμε ότι η ασθένεια του Fabry δεν είναι πλέον μια θανατική ποινή αλλά μια χρόνια ασθένεια, την οποία, όπως και σε κάθε πολιτισμένη χώρα, μπορούμε να αντιμετωπίσουμε αποτελεσματικά και στην Πολωνία, προσθέτει ο Moskal.
- Εδώ και χρόνια, ως το Εθνικό Φόρουμ για τη Θεραπεία των Σπάνιων Νόσων, μαζί με τον Σύνδεσμο Οικογενειών με Fabry Disease, που είναι ιδρυτικό μέλος του Φόρουμ μας, αγωνιζόμαστε για τη θεραπεία ασθενών με Νόσο Fabry. Τελικά, ζήσαμε να το δούμε. Είναι τεράστια επιτυχία! Οι σπάνιες ασθένειες δεν έχουν παρατηρηθεί μέχρι τώρα από το πολωνικό σύστημα. Προς το παρόν, αρχίζουν να παρατηρούνται, για παράδειγμα μέσω του σχεδίου του Εθνικού Σχεδίου για τις Σπάνιες Ασθένειες ή αποφάσεις όπως η σημερινή σχετικά με την επιστροφή της θεραπείας σε ασθενείς με νόσο του Fabry. Άνοιξε ο δρόμος για σπάνιες ασθένειες! - σημείωσε ο Mirosław Zieliński, Πρόεδρος του Εθνικού Φόρουμ για τη Θεραπεία των Σπάνιων Νόσων.
Σχετικά με τον Fabry
Η ασθένεια Fabry είναι μία από τις λίγες σπάνιες ασθένειες που μπορούν να αντιμετωπιστούν αποτελεσματικά παρέχοντας στον ασθενή το ένζυμο άλφα-γαλακτοσιδάσης (άλφα-GAL) που δεν έχει το σώμα. Τα άτομα με νόσο Fabry κληρονομούν την ανώμαλη δομή του γονιδίου που είναι υπεύθυνο για την παραγωγή αυτού του ενζύμου. Η ανεπάρκεια του αναγκάζει τα λιπίδια να συσσωρεύονται σε πολλούς ιστούς και αιμοφόρα αγγεία, καταστρέφοντας π.χ. νεφρά, καρδιά ή εγκέφαλο.
Οι ασθενείς που δεν έχουν υποστεί θεραπεία αναπτύσσουν σοβαρές επιπλοκές οργάνων: νεφρική ανεπάρκεια (η οποία συνεπώς απαιτεί έναρξη αιμοκάθαρσης και μεταμόσχευση νεφρού). σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές όπως έμφραγμα του μυοκαρδίου, βαλβική ανεπάρκεια, υπερτροφία της αριστερής κοιλίας. ή σε πολλαπλές πινελιές. Η καταστροφή που προκαλείται στο σώμα του ασθενούς από την έλλειψη του ενζύμου δεν μπορεί να αντιστραφεί, γι 'αυτό είναι τόσο σημαντικό να ξεκινήσετε τη θεραπεία σε πρώιμο στάδιο της νόσου.
